La spin-off de Leitat, Amira therapeutics, recibe la Designación de Medicamento Huérfano para AMI463 en Sarcoma de Tejidos Blandos en Estados Unidos
• Amira therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) para su compuesto AMI463 por parte de la FDA.
• El compuesto ya había recibido previamente la designación de enfermedad rara pediátrica, también por parte de la FDA, y la misma ODD por parte de la EMA.
• Amira está asociada con la Fundació Mutua General de Catalunya (MGC) y colabora estrechamente con la Fundación Institut de Recerca Hospital Universitari Vall d’Hebron (VHIR) en el desarrollo de este compuesto.
AMIRA THERAPEUTICS (Amira), una biotecnológica innovadora dedicada a mejorar la vida de pacientes pediátricos con cáncer y sus familias, anuncia con orgullo que la US Food and Drug Administration (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su compuesto AMI463 para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos. Este hito crucial subraya nuestro compromiso de abordar las necesidades no satisfechas en oncología pediátrica.
El sarcoma de tejidos blandos (STS), un grupo raro y diverso de tumores derivados de tejidos conectivos mesenquimales embrionarios, a menudo conlleva un mal pronóstico, con limitadas opciones de tratamiento más allá de la quimioterapia. Amira está a la vanguardia del desarrollo de AMI463, especialmente para el rabdomiosarcoma (RMS), el STS más común en niños. El RMS, con una incidencia anual de unos 500 nuevos casos en EEUU y unos 400 en menores de 18 años en Europa, es un cáncer relacionado con los músculos caracterizado por una activación de la vía de señalización Hedgehog, que afecta principalmente los tejidos musculares y los órganos huecos.
AMI463, el primer inhibidor que bloquea la molécula de adhesión celular (CAM) desregulada por oncogenes (CDON), se muestra muy prometedor en el tratamiento del RMS y otros sarcomas, así como diversos tumores sólidos. Este compuesto innovador, que se dirige al co-receptor CDON de Hedgehog, ha demostrado una eficacia excepcional en estudios preclínicos, especialmente contra los subtipos más agresivos de RMS. Estos estudios han sido realizados en colaboración con la Fundación Institut de Recerca Hospital Universitari Vall d’Hebron (VHIR), con quien Amira lleva colaborando desde el inicio del proyecto. En el marco de esta colaboración se ha desarrollado una familia de patentes de titularidad compartida que protegen el uso del compuesto para diferentes indicaciones. Estas patentes han sido recientemente concedidas en Europa, EEUU y Japón.
La ODD se otorga a tratamientos prometedores para enfermedades raras, ofreciendo beneficios como asistencia en protocolos y exclusividad de mercado, respaldando aún más nuestros esfuerzos para llevar AMI463 a los pacientes que lo necesitan.
Además de nuestra actual designación como medicamento huérfano por la FDA, el compuesto AMI463 ha sido recientemente reconocido, también por la FDA, con la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), así como también había recibido previamente la ODD por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), lo que supondrá un apoyo al desarrollo y una protección durante su comercialización también en Europa. Estos reconocimientos por parte de las agencias reguladoras refuerzan nuestro compromiso de expandir el alcance de nuestros tratamientos innovadores y abordar el desafío global del cáncer pediátrico.
Para más información: https://amiratx.com.
Acerca de Amira Therapeutics
Amira Therapeutics, una biotecnológica en etapa preclínica que desarrolla dos compuestos principales, AMI463 y AMI605, está a la vanguardia del desarrollo de terapias dirigidas para niños con cáncer. Amira, que nació como una spin-off del Centro Tecnológico Leitat, con sede en Barcelona, adopta un modelo de desarrollo rápido, colaborando con destacadas instituciones de investigación europeas como el VHIR, para acelerar el camino desde el laboratorio hasta la clínica.
Amira Therapeutics también está profundamente comprometida con los esfuerzos colaborativos con la sociedad en general, como se ejemplifica en nuestra asociación con la Fundació Mutua General de Catalunya (MGC), una fundación sin ánimo de lucro que comparte nuestra dedicación para combatir el cáncer pediátrico.
Acerca de Leitat:
Fundada en 1906, Leitat es una de las entidades de referencia a nivel estatal y europeo en gestión tecnológica. Cuenta con un equipo de más de 500 profesionales, expertos en investigación aplicada, servicios técnicos y gestión de iniciativas tecnológicas y innovación. Leitat aporta valor social, industrial, económico y sostenible, ofreciendo soluciones integrales en múltiples sectores y ámbitos: desarrollo de nuevos materiales, producción ecosostenible, sistemas de prevención de salud laboral, revalorización de residuos y aprovechamiento de recursos naturales, interconectividad y digitalización de la industria, energía verde y maximización de la eficiencia energética. Leitat está reconocida por el Ministerio de Economía, Industria y Competitividad y es una de las principales entidades principiantes en el programa Horizon2020 de la Unión Europea.
Para más información sobre Leitat, por favor contactar con
comunica@leitat.org
(+34) 93 788 23 00
Para más información sobre AMIRA THERAPEUTICS, por favor contactar con
sperez@amiratx.com
(+34) 639 903 276